La FDA aprobó el 13 de mayo de 2026 la combinación oral de tabletas de decitabina y cedazuridina (Inqovi) junto con venetoclax (Venclexta), de Bristol Myers Squibb y AbbVie, para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada que no son candidatos para quimioterapia de inducción intensiva. La aprobación marca el primer régimen completamente oral aprobado para esta indicación, transformando la experiencia de tratamiento de los pacientes con esta enfermedad de pronóstico tradicionalmente desfavorable.
Hasta esta aprobación, los pacientes con LMA recién diagnosticada que no podían recibir quimioterapia intensiva debían recibir el tratamiento mediante infusiones intravenosas de azacitidina o decitabina durante varios días al mes, generalmente en un entorno hospitalario o ambulatorio especializado. La nueva combinación oral permite a los pacientes recibir el tratamiento desde casa, reduciendo significativamente la carga logística, los costos asociados al transporte y las visitas frecuentes a centros médicos.
La decitabina es un agente hipometilante que actúa sobre el ADN de las células cancerosas, mientras que la cedazuridina es un inhibidor de la citidina deaminasa, una enzima que normalmente degrada rápidamente la decitabina cuando se administra por vía oral, impidiendo su absorción efectiva. La combinación de ambas moléculas en una sola tableta resuelve este problema y permite alcanzar niveles plasmáticos terapéuticos equivalentes a los obtenidos con la administración intravenosa, manteniendo el perfil farmacocinético adecuado.
El venetoclax, por su parte, es un inhibidor selectivo de la proteína BCL-2 que actúa restaurando el proceso de apoptosis en las células cancerosas. La combinación de un agente hipometilante con venetoclax se ha consolidado como uno de los estándares de tratamiento más efectivos para LMA en pacientes que no pueden recibir quimioterapia intensiva, ya sea por edad avanzada, comorbilidades o estado funcional limitado.
La leucemia mieloide aguda es uno de los cánceres hematológicos más agresivos, con una mediana de supervivencia de pocos meses sin tratamiento en pacientes que no son candidatos a quimioterapia intensiva. Aproximadamente la mitad de los pacientes diagnosticados con LMA tienen más de 65 años, edad a la cual la tolerancia a regímenes intensivos disminuye significativamente. Los tratamientos hipometilantes en combinación con venetoclax han demostrado mejoras significativas en la supervivencia global y en la calidad de vida en esta población vulnerable.
La aprobación se basó en datos clínicos que demostraron tasas de respuesta completa y duración de la respuesta comparables a las observadas con la combinación intravenosa estándar, con un perfil de seguridad consistente y manejable. La principal ventaja de la formulación oral radica en su impacto sobre la experiencia del paciente, particularmente relevante en una población generalmente anciana con frecuentes desafíos de movilidad y disponibilidad de cuidadores.
La transformación del tratamiento de la LMA hacia regímenes orales completos representa una tendencia más amplia en oncología hematológica, donde múltiples terapias innovadoras se están desarrollando con formulaciones orales para mejorar la adherencia, reducir los costos hospitalarios asociados y permitir un tratamiento más centrado en el paciente. Este cambio paradigmático también tiene implicaciones para los sistemas de salud, ya que reduce la carga sobre las unidades de hematología y libera recursos para otros pacientes.
Cierre: La aprobación de este régimen completamente oral abre nuevas posibilidades para el manejo ambulatorio de la LMA en adultos mayores, una población que ha estado históricamente infratratada por las dificultades logísticas asociadas a regímenes intravenosos. Para el sistema de salud peruano, la disponibilidad futura de estos tratamientos dependerá de su inclusión en las listas de medicamentos esenciales y de los acuerdos de financiamiento con EsSalud y el Ministerio de Salud.
Fuente: FDA / Bristol Myers Squibb / AbbVie | 13/05/2026 · Ver original